Un nuovo farmaco farà “tremare” il Parkinson?

La malattia di Parkinson è stata descritta per la prima volta nel 1817 da James Parkinson in un libretto intitolato “Paralisi agitante”. Si tratta di una malattia neurodegenerativa cronica, progressiva e lenta e fa parte dei “Disordini del movimento”.

Si riscontra in entrambi i sessi e l’età media di esordio è intorno ai 55-60 anni anche se, in rari casi, può presentare un esordio giovanile tra i 21 e i 40 anni.

In poche parole quello che si verifica nella malattia di Parkinson è la degenerazione di particolari cellule nervose situate in un’area cerebrale denominata sostanza nera. Queste cellule producono una sostanza, la dopamina, coinvolta nel controllo dei movimenti e dell’equilibrio. La neurodegenerazione riduce drasticamente la quantità di dopamina provocando cosi molti dei sintomi motori alla base della malattia.

Le cause di questa patologia non sono ancora note ma attualmente si ipotizza che esistano alcuni fattori che concorrono al suo sviluppo:

1. FATTORI INDIVIDUALI (età avanzata o predisposizione genetica)
2. FATTORI AMBIENTALI (esposizione a pesticidi o solventi chimici)
3. FATTORI EREDITARI (un paziente su 5 afferma di avere una storia familiare legata a questa patologia)

I principali sintomi della malattia di Parkinson sono 4:

BRADICINESIA: consiste in una lentezza dei movimenti.

TREMORE A RIPOSO: un tipo di tremore che scompare durante i movimenti volontari ed è assente quando si dorme. Inizialmente è unilaterale, dopo un tempo variabile coinvolge anche l’altro lato.

RIGIDITÀ: indica un aumento del tono muscolare a riposo o durante i movimenti.

INSTABILITÀ POSTURALE: consiste nella mancanza di equilibrio e stabilità mentre si è in piedi o si cambia posizione.

Ci sono in realtà anche sintomi secondari quali: perdita dell’olfatto, micrografia, disturbi del linguaggio, difficoltà di deglutizione, perdita dell’espressione facciale, eccessiva salivazione, perdita di peso, stipsi, disturbi del sonno e sessuali e molti altri.

La diagnosi della malattia è soprattutto di tipo clinico tramite la valutazione dei sintomi motori ed è solitamente supportata da esami strumentali quali RMN, PET e SCINTIGRAFIA CEREBRALE CON DAT Scan.

A tutt’oggi non esiste una cura definitiva per questa malattia ma l’approccio terapeutico al malato di Parkinson si avvale di: terapia farmacologica di tipo dopaminergico, terapia chirurgica di neurostimolazione cerebrale profonda, terapia medica infusiva e terapia riabilitativa.

E’ di questi giorni la sorprendente notizia della messa a punto di un nuovo trattamento per la cura della malattia di Parkinson. A realizzare il super trattamento è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati della Scuola di Medicina dell’Università di Bristol, Regno Unito, che hanno collaborato con i colleghi di vari istituti dell’Università di Cardiff e dell’Università della Columbia Britannica (Canada).

Questa procedura sperimentale secondo Alan Whone, il ricercatore principale che ha messo a punto questa tecnica, consente di iniettare il farmaco direttamente nel cervello, tramite un intervento di chirurgia robotica. La terapia è stata testata in un trial clinico che ha coinvolto 35 pazienti. Metà dei partecipanti ha ricevuto un placebo, l’altra metà  il nuovo farmaco sperimentale, il cosiddetto fattore neurotrofico derivato dalla linea delle cellule gliali (GDNF). Si tratta di una proteina che ha dimostrato di poter migliorare la sopravvivenza delle cellule che producono dopamina e le funzioni motorie nei pazienti affetti da Parkinson. L’innovazione sta proprio nella capacità rigenerante di questa proteina. Nessuna tra le terapie in uso fino ad oggi, infatti, aveva dimostrato di poter invertire i processi biologici che portano alla morte le cellule dopaminergiche, a differenza di  questo  nuovo sistema che  sarebbe in grado di rigenerarle proprio perché agisce direttamente sul cervello.

Rigenerare le cellule cerebrali morenti è fondamentale per arrestare la corsa di questa patologia neurodegenerativa che in Italia affligge circa 250 mila persone. I partecipanti a questo protocollo di ricerca sono stati sottoposti ad un intervento di chirurgia robotica per l’inserimento di 4 tubicini nel cervello, tramite una “porticina” transcutanea realizzata dietro l’orecchio e attraverso cui il farmaco viene iniettato direttamente nelle aree colpite con precisione millimetrica. Lo studio clinico “in cieco” è durato 9 mesi, al termine dei quali i pazienti trattati con GDNF hanno mostrato un miglioramento del 100 % proprio nelle aree del cervello colpite dal morbo di Parkinson. Nessuna variazione si è evidenziata in quelli trattati con il placebo. Nei successivi nove mesi anche i pazienti trattati col placebo hanno ricevuto il farmaco in infusione, e al termine di altri nove mesi tutti i partecipanti allo studio hanno mostrato un netto miglioramento dei sintomi da moderato a grande.

I risultati dello studio clinico sono stati pubblicati su “Brain” e sul “Journal of Parkinson’s Disease”, e anche la Bbc online gli ha dedicato un ampio servizio. Per poter avere conferma dei risultati della ricerca, i prossimi studi dovranno coinvolgere un numero maggiore di pazienti e inoltre bisognerà valutare gli effetti del farmaco a lungo termine.

Si tratta comunque di un vero e proprio passo in avanti della tecnologia medica che in futuro potrebbe essere impiegata per somministrare la chemioterapia a pazienti colpiti da tumori cerebrali o per testare nuovi farmaci in caso di patologie come l’ Alzheimer e l’ ictus.

Data la sua importanza vi preannunciamo che in futuro dedicheremo un intero articolo all’argomento Parkinson, in particolare alla sua patogenesi, entrando nello specifico dei meccanismi distruttivi a carico delle cellule nervose…in altre parole vi porteremo con noi in un viaggio “dentro il cervello”!

In attesa di questo vi salutiamo dandovi appuntamento al prossimo articolo!

Dott.ssa Chiara Caridi

Dott. Andrea Liguori